6. 헴리브라 급여기준 개선요청

결정 개요

1. 민원표시 2AA-2104-0000000 외 8건

2. 피신청인 A기관, B 장관

3. 결론 의견표명

피신청인들에게, 만 12세 미만의 중증 A형 혈우병 항체 환자들이 ‘나이가 어리고 혈관이 약하여 장기간 큰 고통을 감내해야 하는 면역관용요법(ITI)을 시도하기 곤란한 상황’ 등에 해당하는 경우, 예방치료제인 헴리브라를 건강보험 급여처방 받을 수 있도록 B 고시 ‘헴리브라 급여기준’을 재검토하고 관련 사례를 공개할 것을 의견표명한다.

4. 결정일 2021. 7. 26.

이  유

1. 신청취지

신청인들은 만 12세 미만의 A형 혈우병 항체 환자들(이하 ‘이 민원 환자들’이라 한다)의 부모로, 이 민원 환자들은 기존의 헴리브라 급여기준에 따르면 급여대상 연령에 해당되지 않았으나, 2021. 2. 1. 피신청인2에 의해 변경된 ‘헴리브라 급여기준’(이하 ‘이 민원 기준’이라 한다)이 적용됨에 따라 급여대상 연령에는 해당되었다. 이 민원 환자들 중 일부를 담당하고 있는 주치의(이하 ‘이 민원 주치의’라 한다)는 이 민원 환자들은 나이가 어려 혈관이 잘 잡히지 않아 면역관용요법을 시도할 수 없기 때문에 이 민원 기준 중 ‘면역관용요법조항 나)항’에 해당한다고 판단하였고, 이에 따라 2021. 2월 및 3월 분의 헴리브라를 선처방한 뒤, 2021. 3월 말에 피신청인1에게 헴리브라 건강보험 급여청구(이하 ‘이 민원 급여청구’라 한다)를 하였다. 그러나 피신청인1은 2021. 6. 9. 이 민원 환자들은 이 민원 기준의 ‘면역관용요법조항 나)항’에 해당되지 않는다고 판단하여 급여 불인정 결정을 하였다. 이에 이 민원 환자들은 2021. 4월부터 헴리브라를 급여 처방받을 수 없어 고통을 겪고 있다.

혈액 내 제8응고인자가 부족하여 출혈이 쉽게 멈추지 않는 병

혈우병 출혈 예방 목적의 피하주사 치료제

면역관용요법(Immune Tolerance Induction)이란, 혈우병 혈액응고인자 항체환자에게 일정기간 지속적으로 혈액응고인자를 주입(정맥주사)하여 해당 인자에 대한 내성을 길러 항체를 제거하는 치료방법을 말한다.

면역관용요법 요양급여에 관한 기준(건강보험심사평가원 공고)에 의한 면역관용요법 대상자 기준에 부합하나, 시도할 수 없음이 투여소견서 등을 통해 입증되는 경우

피신청인1이 이 민원 환자들의 경우 ‘면역관용요법조항 나)항’에 해당하지 않는다고 판단하여 이 민원 기준에 따라 이 민원 환자들이 헴리브라를 급여 처방받기 위해서는 면역관용요법을 반드시 선(先)시도하여야 한다. 그러나 장기간 아이에게 고통을 주는 치료인 면역관용요법을 반드시 선시도하도록 규정하고 있는 이 민원 기준은 부당하므로, 면역관용요법을 반드시 선시도하지 않는 방향으로 이 민원 기준을 개선해달라.

2. 피신청인들의 의견

약제 급여기준은 특정 약제에 대한 요양보험대상 내지 자격에 대한 기준을 의미하는 것으로, 고도의 전문적 영역인 만큼 국내·외 허가사항, 임상논문, 학회 의견 등을 종합적으로 참고하고 전문가 자문회의 등을 거쳐 결정할 사항이다. 또한, 한정된 재원으로 인해 부득이 보험급여 우선순위와 급여 범위를 정하여 운영하고 있으므로, 비용효과적이며 임상근거가 충분한 치료방법을 우선적으로 시도하도록 약제 급여기준을 설정할 필요가 있다. 이러한 사항을 고려하여 이 민원 기준이 설정된 것이다.

3. 사실관계

가. < A형 혈우병 환자들에 대한 치료방법 >

- 관련 논문과 이 민원 주치의의 의견 등에 따르면, A형 혈우병은 제8응고인자의 결핍으로 일생 동안 출혈을 동반하는 질환이다. A형 혈우병 환자는 결핍된 제8응고인자에 대해 항체가 없는 비항체 환자와 항체를 보유한 항체 환자로 구분된다.

「혈우병의 치료」, 윤휘중, 대한의사협회지 2007년 50권 9호

- 항체 환자에게는 결핍된 응고인자를 주입하더라도 항체가 응고인자가 발현되지 않도록 방해하기 때문에, 항체 환자에 대한 지혈·예방치료는 결핍된 응고인자 대신 우회인자제제를 투입하는 방식으로 시행된다.

항체의 방해를 받지 않으면서 응고인자와 유사한 작용을 하는 약제(훼이바, 노보세븐)

- 또한, 항체 환자는 면역관용요법을 실시하여 항체 자체를 제거한 뒤 응고인자를 투입하는 방식으로 지혈·예방치료가 가능하다.

- 헴리브라는 비항체·항체 환자 모두에게 투여 가능한 예방치료제이다.

- 이를 바탕으로 정리한 A형 혈우병 환자에 대한 치료방법은 다음과 같다.

	응고인자 비항체환자			① 응고인자 투입			지혈치료 예방치료
				② 헴리브라			예방치료
	응고인자 항체환자			응고인자 투입 불가
				① 우회인자제제 투입	항체 미제거	정맥 주사	지혈치료 예방치료
				② 면역관용요법 성공 후, 응고인자 투입	항체 제거	정맥 주사	지혈치료 예방치료
				③ 헴리브라	항체 미제거	피하 주사	예방치료

나. < 헴리브라 급여기준 신설·변경 과정 >

1) 헴리브라는 A형 혈우병 환자에 대한 예방치료 목적의 신약으로, 식품의약품안전처는 2019. 1. 17. 헴리브라를 A형 혈우병 환자에 대한 예방치료제로 사용하도록 허가하였다. 이에 헴리브라의 제약사 B제약은 피신청인1에게 만 12세 이상 A형 혈우병 환자에 대한 임상연구문헌을 제출하면서 헴리브라 급여기준을 신설·시행해 줄 것을 신청하였고, 피신청인1의 검토 및 피신청인2의 결정·고시를 거쳐 2020. 5. 1.자로 만 12세 이상 중증 A형 혈우병 ‘항체’ 환자에 대한 헴리브라 급여기준이 시행되었다.

2) 이후, B제약은 2020. 5. 12. 피신청인1에게 만 12세 미만 A형 혈우병 환자에 대한 임상연구문헌을 추가 제출하면서 헴리브라 급여확대를 신청하였고, 피신청인1의 검토 및 피신청인2의 결정·고시를 거쳐 2021. 2. 1.자로 헴리브라 급여기준이 변경되어 중증 A형 혈우병 ‘항체’ 환자에 대한 이 민원 기준이 시행되었다.

현재 헴리브라 급여기준은 중증 A형 혈우병 ‘항체’ 환자에 대하여만 보험급여를 지급하는 것으로 규정되어 있다.

<헴리브라 급여기준고시 변경사항>

구분	개정 전(‘20. 5. 1. ~ ’21. 1. 31.)	⇨	개정 후 (‘21. 2. 1. ~ ) (이 민원 기준)
헴리브라 급여연령 및 조건	만 12세 이상		만 12세 이상
	가) 최근 24주간 출혈건수가 6회 이상으로 우회인자제제를 투여한 경우 또는 나) 면역관용요법에 실패한 경우		가) 최근 24주간 출혈건수가 6회 이상으로 우회인자제제를 투여한 경우 또는 나) 면역관용요법에 실패한 경우
	만 1세 이상 ~ 만 12세 미만		만 1세 이상 ~ 만 12세 미만
	-		가) 면역관용요법에 실패한 경우 또는 나) 면역관용요법 요양급여에 관한 기준(건강보험심사평가원 공고)에 의한 면역관용요법 대상자 기준에 부합하나, 시도할 수 없음이 투여소견서 등을 통해 입증되는 경우 또는 다) 면역관용요법 성공 후, 항체 재출현한 경우
급여기간	24주 한정		제한 없음

다. 이 민원 주치의는 이 민원 환자들 중 본인담당 환자 3명에 대하여 이 민원 기준 중 ‘면역관용요법조항 나)항’에 해당한다고 판단하여, 2021. 2월 및 3월분의 헴리브라를 선처방한 뒤, 2021. 3월 말 피신청인1에게 ‘이 민원 급여청구’를 하였다. 한편, 이 민원 급여청구에 대한 피신청인1의 결정이 지연되었고, 이 민원 주치의는 ‘향후 피신청인1로부터 불인정 결정을 받으면 병원이 헴리브라 처방액을 전액 부담할 수 있다’는 이유를 들며 2021. 4월 경부터 본인담당 환자 3명에 대한 헴리브라 선처방을 중단하였다.

라. 피신청인1은 2021. 6. 9. 이 민원 급여청구에 대하여 ‘면역관용요법조항 나)항에 해당한다고 판단할 객관적 자료가 불충분하다’는 이유로 급여 불인정 결정을 하였다.

마. 신청인들이 제출한 자료에 따라 확인한 신청인들의 구체적인 주장내용은 다음과 같다.

① 헴리브라와 우회인자제제를 비교해보면, 헴리브라는 우회인자제제에 비해 투약 편이성, 투약 횟수 및 효과성 측면에서 뛰어나다. 우회인자제제는 정맥주사인데 비해, 헴리브라는 피하주사이므로 혈관이 잘 보이지 않는 아이들의 복부나 허벅지에 쉽게 맞힐 수 있다. 또한, 우회인자제제는 일주일에 최소 2~3회 이상 투약해야 하나, 헴리브라는 환자의 상태에 따라 1·2·4주 중 1회만 투약할 수 있다.
그리고, 2021. 1. 28. 「중증 혈우병 A 및 고항체 한국 소아의 헴리브라 예방 사실 보고(A광역시 B대학교 C병원)」에 따르면, 헴리브라가 우회인자제제보다 출혈 예방 효과 및 비용 측면에서 더 효과적이며, 환자들이 실제 체감한 바도 이와 동일하다.

<약제 투약 중 치료가 필요한 출혈빈도, 약제비용>
	(우회인자제제)	(헴리브라)	(우회인자제제)	(헴리브라)
출처 : 「중증 혈우병 A 및 고항체 한국 소아의 헴리브라 예방 사실 보고」

헴리브라 투약 이전	헴리브라 투약 이후
출처 : 신청인 제출 사진

② 헴리브라와 면역관용요법을 비교해보면, 헴리브라는 면역관용요법에 비해 투약 편이성 및 효과성 측면에서 뛰어나다. 면역관용요법은 정맥주사여서 부모와 아이에게 매우 고통스럽고, 성공하기 위해서는 최대 2~3년이 소요되며, 성공률도 70% 내외이다. 또한, 면역관용요법은 초기에는 매일 투약하다가, 이후 일주일에 2~3회 투여한다. 그리고, 정맥이 잘 잡히지 않는 아이들의 경우에는 면역관용요법을 시도하기 위해 수술을 통해 중심정맥관을 삽입하는데, 항체 환자에게 위 수술은 출혈의 위험이 크고, 중심정맥관 및 수술 부위의 감염 위험도 존재한다. 이에 반해 헴리브라는 피하주사여서 면역관용요법에 비해 고통이 덜하고, 효과가 투약 즉시 발현된다. 그리고, 헴리브라는 환자의 상태에 따라 1·2·4주 중 1회만 투약할 수 있으며, 중심정맥관을 삽입하지 않으므로 감염 위험이 존재하지 않는다. 일부 논문 등에 따르면, 혈관 확보 및 혈관주사 협조가 어려운 아이의 경우 헴리브라를 선택하여 예방치료를 진행하면서, 혈관이 잘 잡히는 연령이 될 때까지 면역관용요법을 연기할 수 있다.

Inhibitors in haemophilia A and B: Management of bleeds, inhibitor eradication and strategies for difficult-to-treat patients – European Journal of Haematology, 2019년
Optimizing the management of patients with haemophilia A and inhibitors in the era of emicizumab: Recommendations from German expert panel. Haemophilia, 2019년

③ 한국혈전지혈학회에서 발간한 「혈우병지침서」에 따르면, 현재의 이 민원 기준은 「혈우병지침서」상 권고수준의 취지에 어긋난다. 「혈우병지침서」는 혈우병 환자의 유형에 따라 어떠한 치료방법을 시행하여야 하는지 권고하고 있는데, 환자의 치료방법별로 권고수준이 A~C로 표기되어 있고, 권고수준A가 가장 추천되는 치료방법이다. 중증 A형 혈우병 소아 환자에게는 예방치료를 시행하는 것이 권고수준A이고, 면역관용요법은 권고수준B에 그친다. 헴리브라는 중증 A형 혈우병 소아 환자에 대한 예방치료 목적으로 사용허가된 신약이므로, 권고수준A에 포함된다고 해석할 수 있다. 그럼에도 불구하고 이 민원 기준은 권고수준B에 그치는 면역관용요법을 헴리브라 이전에 필수로 거치도록 규정하고 있어 부당하다.

④ 이 민원 기준에 따라 헴리브라 급여를 받지 못하는 경우에 환자는 전액부담으로 헴리브라를 처방받을 수밖에 없다. 이 경우 4세 평균 몸무게 15kg 기준으로 4주에 약 720만원이 소요되어, 환자의 경제적 부담이 매우 크다.

⑤ 일부 외국에서는 우리나라와 달리 헴리브라 급여처방 이전에 무조건 면역관용요법을 선시도하도록 강제하고 있지 않다.

1) 영국(NHS)

항체 환자 : 아래 중 하나를 만족하는 경우 헴리브라 급여처방을 받을 수 있다.

① 면역관용요법에 성공하지 못했을 경우

② 출혈이 잘 통제되지 않았을 경우

③ 최근 우회치료제 유지요법이나 출혈요법으로 투여한 경우

④ 면역관용요법 치료 중 출혈 증상을 예방하기 위해 유지요법 필요한 경우

2) 호주(MSAC)

항체 환자: 아래 중 하나를 만족하는 경우 헴리브라 급여처방을 받을 수 있다.

① 면역관용요법을 시작하기 전에 환자의 항체역가를 떨어뜨릴 필요가 있는 경우

② 정맥 접근 문제로 면역관용요법이 불가능한 경우

③ 저항체 환자이지만 고용량 8인자 제제 투여에도 출혈이 발생하여 우회치료제 투여가 필요한 환자

④ 면역관용요법에 실패한 경우

바. 우리 위원회가 피신청인들이 제출한 자료에 따라 확인한 피신청인들의 구체적인 주장내용은 다음과 같다.

① 피신청인들은 교과서, 제외국의 가이드라인, 전문가 자문회의, 관련 학회의견 등을 종합적으로 검토하여 이 민원 기준에 면역관용요법조항을 추가하도록 결정·고시하였다.

보건 관련해서 우리나라와 협력관계를 맺지 않은 나라 또는 우리나라와는 관계되지 않은 나라

(교과서) : 「Hematology: Basic Principles and Practice」등

- 면역관용요법이 항체 혈우병 환자의 근본적인 치료법이라고 언급하고 있음.

(제외국 가이드라인)

- 헴리브라는 최근에 허가된 신약으로 항체가 있는 혈우병 A형 환자에서 높은 출혈 억제효과를 보여 예방요법으로 허가받은 약제이나, 관절 보호 효과, 항체생성 등에 대한 장기간 임상결과 확인이 필요한 약제임(World Federation of Hemophilia, 2020)

- 항체가 있는 혈우병 A형 환자에서 항체를 제거하는 것이 치료적 목표라고 권고하고 있으며, 항체 발견 후 면역관용요법을 조기에 시행하는 것을 권장하고 있음(Nordic Hemophilia Council(2020), US Guidelines for immune tolerance induction(2015))

- 또한, 헴리브라는 면역관용요법에 실패하였거나 시행하지 않았던 환자에게 기존 우회치료제와 비교하여 권고하고 있으나 면역관용요법 시도 전, 시도 중, 시도 후 또는 시도를 대신하는 등 어떤 상황에서 시작해야 하는지 알려져 있지 않은 상황으로 관련 임상시험이 요구된다고 언급하고 있음(World Federation of Hemophilia, 2020)

(전문가 자문회의)

- 항체가 생긴 지 얼마 안 된 소아의 경우 면역관용요법의 성공률이 더 높기 때문에, 항체를 없앨 수 있는 면역관용요법을 먼저 권장을 하고 헴리브라를 투여하는 것이 타당하다는 의견이 제시되었음.

(관련 학회의견)

- OO학회에서는 면역관용이 유도된 이후의 안정적인 삶과 항체 보유 시의 출혈의 위험성 등을 고려할 때 면역관용요법이 가능한 경우 1회의 시도가 필요하다는 의견임.

② 국민이 부담하는 보험료와 국고지원액을 재원으로 하는 건강보험의 특성상, 가입자 및 피부양자에게 소요되는 진료비를 모두 지원하기에는 어려움이 있기 때문에, 부득이하게 우선순위와 범위 등 기준을 정하여 보험급여를 운영하고 있다. 이러한 측면에서 피신청인들은 헴리브라 이전에 면역관용요법을 선시도하도록 하는 것이 필요하다고 판단하여 이 민원 기준을 설정한 것이다.

③ 만 12세 이상을 대상으로 헴리브라 급여기준을 최초 규정(2020. 5. 1.)한 때부터 면역관용요법은 헴리브라 보험급여를 위한 필수 전제로 요구되었다. 이후 2021. 2. 1. 만12세 미만에 대한 이 민원 기준을 마련하면서, 만 12세 이상과 동일하게 면역관용요법을 헴리브라 보험급여를 위한 필수 전제로 요구한 것이다. 다만, 만 12세 미만에 대하여는 ‘면역관용요법을 시도했으나 실패한 경우’ 뿐만 아니라, ‘면역관용요법을 시도할 수 없는 사유 등이 있는 경우’ 등에는 헴리브라 급여처방을 받을 수 있도록 하는 등 만 12세 이상에 대한 헴리브라 급여기준보다 완화하여 규정하였다.

그러나 피신청인1의 주장과 달리, 헴리브라 급여기준에는 만 12세 이상에 대하여 헴리브라 보험급여를 위해 면역관용요법을 필수전제로 요구하고 있지 않은 것으로 규정되어 있다. 법령상 만 12세 이상의 환자가 ‘최근 24주간 출혈건수가 6회 이상으로 우회인자제제를 투여한 경우’에 해당하면 면역관용요법을 거치지 않더라도 헴리브라 급여처방을 받을 수 있는 것으로 규정되어 있다.

사. 우리 위원회는 2021. 6. 30. 혈우병 관련 학회 3곳에 이 민원 기준과 관련하여 약제 등 치료방법의 의학적 부문 등에 대한 의견 제출을 요청했고, 그에 따라 2021. 7. 12. 까지 의견을 제출한 2개 학회의 의견은 다음과 같다.

① A학회의 의견은 다음과 같다. 모든 가이드라인에서 항체 환자에게 항체 제거를 위해 면역관용요법을 시행하도록 권고하고 있다. 헴리브라는 의학적 부작용을 설명할 만큼 투여 기간이나 경험이 많지 않은 약제지만, 일반적인 부작용으로 혈전 등의 문제가 있을 수 있고, 헴리브라 투여로 인해 면역관용요법 시작 시기가 늦춰지면 면역관용요법의 성공 가능성이 낮아지게 되며 출혈 위험이 높아질 것이다.

② B학회의 의견은 다음과 같다. WFH(세계혈우연맹), NHF(미국혈우재단), NHS(국민보건서비스) 가이드라인 모두 헴리브라 투여 시 면역관용요법을 반드시 시행해야 한다는 등의 제한은 두고 있지 않다. ISTH(세계혈전지혈학회)와 Blood에 발표된 결과에 따르면, 헴리브라를 장기간 투여했을 때 예상치 못한 심각한 이상 반응은 발생하지 않았다. 또한 헴리브라를 통한 유지요법은 장기적으로 볼 때 출혈로 인해 발생할 수 있는 여러 합병증 및 장애 발생 가능성을 줄여줄 수 있다.
정맥주사가 어렵거나, 어린 소아로 잦은 정맥주사가 큰 부담인 경우 등에서는 헴리브라를 통한 유지요법이 선택지로 권고되고 있다. 또한 헴리브라 허가와 관련된 성인(HAVEN 1 study) 및 소아 임상자료(HAVEN 2 study)에서 연령을 제외한 그 밖의 임상대상 환자의 선별기준(고항체 이력, 이전의 우회인자제제 투여 기록 등)은 크게 다르지 않고, 출혈감소효과 등도 유사하게 나타난 점을 볼 때, 만 12세 이상의 환자와 다르게 만 12세 미만의 환자에게만 면역관용요법을 반드시 시행할 것으로 급여기준을 설정한 것의 근거는 확인하기 어렵다.

4. 판단

가. 관계 법령

<별지 2>와 같다.

나. 판단 내용

1) 피신청인들이 질병 예방을 통한 국민보건을 향상하고자 만 12세 미만 중증 A형 혈우병 환자들에게 헴리브라 약제를 보험급여로 제공하기 위해 이 민원 기준을 마련하였고, 이 민원 기준이 만 12세 미만 환자들이 헴리브라 급여처방을 받기 위해 면역관용요법을 필수적으로 선시도하지 않아도 되는 예외사유를 규정하고 있으나,

피신청인1은 이 민원 급여청구를 심사하면서 ‘나이가 어려 정맥혈관 확보가 매우 어려운 경우’는 ‘면역관용요법조항 나)항’에 해당하지 않는다고 보았고, 이에 실질적으로는 이 민원 환자들이 면역관용요법을 필수적으로 선시도할 수밖에 없도록 운영되어 어린 혈우병 환자들이 사실상 신속하고 효과적인 예방 치료를 누리지 못하게 되었는바, 이는 이 민원 기준의 제정 취지에 위반된다고 볼 수 있는 점,

2) 피신청인들은 교과서, 제외국의 가이드라인, 전문가 자문회의, 관련 학회의견 등을 종합적으로 검토하여 이 민원 기준을 결정·고시하였다고 하나, 신청인 측이 제출한 학회지침서나 외국 논문 등에 따르면, 나이가 어린 경우 등 정맥주사를 오래 견디기 어려워 면역관용요법을 시도하기 전까지는 헴리브라를 통한 예방도 가능한 것으로 되어 있고, 또한 일부 외국의 급여기준은 헴리브라 급여처방을 받기 위해 면역관용요법을 선제적으로 시도하도록 규정하고 있지 않으며, 우리 위원회가 학회로부터 받은 의견들에서도 서로 상이한 부분이 존재하는바,

피신청인들이 이 민원 기준을 결정하면서 참고한 자료들과는 다른 입지를 취하는 자료 및 타국 급여기준 사례, 학회 의견 역시 존재하므로, 피신청인들은 기존에 참고한 자료들 외에 신청인들이 제시한 다른 자료 및 학회 의견들을 포함하여 이 민원 기준에 대한 재검토를 할 필요가 있다고 보이는 점,

3) 이 민원 기준은 만 12세 이상에 대하여는 면역관용요법을 선시도하지 않더라도 ‘최근 24주간 출혈건수가 6회 이상으로 우회인자제제를 투여한 경우’에 해당하면 헴리브라 급여처방을 받을 수 있도록 규정하고 있으나, 이 민원 환자들과 같이 나이가 어려서 면역관용요법의 고통을 견디기 더욱 어려운 만 12세 미만에 대하여는 면역관용요법 선시도를 사실상 필수 전제로 요구하여 지나치게 가혹해보이는 점,

4) 한편, 「국민건강보험법 요양급여의 기준에 관한 규칙」 제5조 제1항에서 ‘요양기관은 가입자 등에 대한 요양급여를 별표 1의 요양급여의 적용기준 및 방법에 의하여 실시하여야 한다’라고 규정하고 있는바, 위 조항이 효과적으로 시행되기 위해서는 요양기관 입장에서 요양급여의 적용기준이나 방법이 어느 정도 예측 가능해야 하나, 이 민원 기준의 ‘면역관용요법조항 나)항’은 ‘면역관용요법 대상자 기준에 부합하나 시도할 수 없음이 투여소견서 등을 통해 입증되는 경우’라고만 규정하고 있어 구체적으로 어떤 상황이 이에 해당되는지 여부가 요양기관의 입장에서 불명확해 보이는 점,

5) 또한, 병원 등 요양기관에서 헴리브라를 선처방한 후 피신청인1에게 급여청구를 하면, 피신청인1이 이를 심사하여 급여지급 여부를 결정하도록 되어 있는 사후심사체계 하에서, 급여기준의 불명확성은 요양기관이 헴리브라를 선처방하기 어렵게 만들고, 이로 인해 사실상 환자가 헴리브라 비용을 자비로 전액 부담하여야 하는 상황에 놓이게 되는 점 등을 종합적으로 검토해볼 때,

피신청인들은 이 민원 환자들과 같이 ‘나이가 어리고 혈관이 약하여 장기간 큰 고통을 감내해야 하는 면역관용요법을 시도하기 곤란한 상황’ 등의 경우에 헴리브라를 급여처방 받을 수 있도록 이 민원 기준을 재검토하고, 이 민원 기준의 ‘시도할 수 없음’이라는 내용을 구체화하거나 관련 사례를 조속히 정립·공개하는 것이 바람직하다고 판단된다.

5. 결론

그러므로 이 민원 환자들에 대한 이 민원 기준의 개선을 구하는 신청인들의 주장은 상당한 이유가 있다고 인정되므로, ｢부패방지 및 국민권익위원회의 설치와 운영에 관한 법률｣ 제46조 제2항에 따라 피신청인들에게 의견을 표명하기로 하여 주문과 같이 의결한다.

<별지 2>

1. 「국민건강보험법」

제1조(목적) 이 법은 국민의 질병ㆍ부상에 대한 예방ㆍ진단ㆍ치료ㆍ재활과 출산ㆍ사망 및 건강증진에 대하여 보험급여를 실시함으로써 국민보건 향상과 사회보장 증진에 이바지함을 목적으로 한다.

제41조(요양급여) ① 가입자와 피부양자의 질병, 부상, 출산 등에 대하여 다음 각 호의 요양급여를 실시한다.

2. 약제(藥劑)ㆍ치료재료의 지급

② 제1항에 따른 요양급여(이하 “요양급여”라 한다)의 범위(이하 “요양급여대상”이라 한다)는 다음 각 호와 같다.

2. 제1항제2호의 약제: 제41조의3에 따라 요양급여대상으로 보건복지부장관이 결정하여 고시한 것

③ 요양급여의 방법ㆍ절차ㆍ범위ㆍ상한 등의 기준은 보건복지부령으로 정한다.

제41조의3(행위ㆍ치료재료 및 약제에 대한 요양급여대상 여부의 결정) ② 「약사법」에 따른 약제의 제조업자ㆍ수입업자 등 보건복지부령으로 정하는 자는 요양급여대상에 포함되지 아니한 제41조제1항제2호의 약제(이하 이 조에서 “약제”라 한다)에 대하여 보건복지부장관에게 요양급여대상 여부의 결정을 신청할 수 있다.

⑤ 제1항 및 제2항에 따른 요양급여대상 여부의 결정 신청의 시기, 절차, 방법 및 업무의 위탁 등에 필요한 사항과 제3항과 제4항에 따른 요양급여대상 여부의 결정 절차 및 방법 등에 관한 사항은 보건복지부령으로 정한다.

2. 「국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙」

제1조(목적) 이 규칙은 「국민건강보험법」 제41조제3항 및 제4항에 따라 요양급여의 방법ㆍ절차ㆍ범위ㆍ상한 및 제외대상 등 요양급여기준에 관하여 필요한 사항을 규정함을 목적으로 한다.

제1조의2(요양급여 대상의 여부 결정에 관한 원칙) 보건복지부장관은 의학적 타당성, 의료적 중대성, 치료효과성 등 임상적 유용성, 비용효과성, 환자의 비용부담 정도, 사회적 편익 및 건강보험 재정상황 등을 고려하여 요양급여대상의 여부를 결정해야 한다.

제5조(요양급여의 적용기준 및 방법) ① 요양기관은 가입자등에 대한 요양급여를 별표 1의 요양급여의 적용기준 및 방법에 의하여 실시하여야 한다.

② 제1항에 따른 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항은 의약계ㆍ공단 및 건강보험심사평가원의 의견을 들어 보건복지부장관이 정하여 고시한다.

3. 「요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)」(보건복지부 고시)

구 분	세부인정기준 및 방법
[339] Emicizumab 주사제 (품명: 헴리브라 피하주사 30mg 등) 고시 제2021-26호 (2021.2.1.시행)	허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래 - 가. 투여대상 제8인자 항체를 보유한 중증 A형 혈우병 환자(응고인자 활성도가 1% 미만)에서 항체역가가 5BU(Bethesda unit)/mL 이상의 이력이 있으면서 다음의 경우 - 다 음 - 1) 만12세 이상: 가) 최근 24주간 출혈건수가 6회 이상으로 우회인자제제를 투여한 경우 또는 나) 면역관용요법에 실패한 경우 2) 만1세이상 만12세미만: 가) 면역관용요법에 실패한 경우 또는 나) 면역관용요법 요양급여에 관한 기준(건강보험심사평가원 공고)에 의한 면역관용요법 대상자 기준에 부합하나, 시도할 수 없음이 투여소견서 등을 통해 입증되는 경우 또는 다) 면역관용요법에 성공 후, 항체가 재출현한 경우 나. 투여방법 원내 투여를 원칙으로 하며 허가사항(용법ㆍ용량) 범위 내에서 투여 시 요양급여를 인정함. 다. 투여중지 기준 1) 동 약제 투여 전 치료법과 비교하여 출혈건수가 증가하는 경우 2) 해당 약제 투여 이후 6개월마다 평가하여 투여 전 치료법 대비 50% 이상의 출혈건수 감소가 유지되지 않은 경우 라. 최근 1년간 혈우병 진료 실적이 있는 혈액종양 소아청소년과 전문의 또는 혈액종양 내과 전문의 처방에 한하여 요양급여를 인정함.

4. 「면역관용요법의 요양급여에 관한 기준」

건강보험심사평가원 공고 제2020-164호

면역관용요법의 요양급여에 관한 기준

혈우병 항체 환자에게 시행하는 면역관용요법 요양급여의 적용기준 및 방법 등에 관한 세부 사항을 다음과 같이 개정한다.

면역관용요법의 요양급여에 관한 기준

제1조(목적) 이 기준은 「국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙」 제5조제2항 및「요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항」에 따라 혈우병환자에 대한 면역관용요법의 사전승인을 위한 요양급여 적용기준, 사전승인의 절차·방법 및 위원회의 구성 등 필요한 세부사항을 정함을 목적으로 한다.

제2조(용어의 정의) 이 기준에서 사용하는 용어의 정의는 다음과 같다.

1. “면역관용요법”이라 함은 혈우병 항체 환자에게 일정기간 지속적으로 혈액응고 인자를 주입함으로써 면역관용을 유도하여 항체를 제거하는 혈우병 치료방법을 말한다.

제4조(요양급여의 적용기준) 면역관용요법에 대한 요양급여의 적용기준은 별표와 같다. 다만, 의학적 판단을 요하는 사항으로서 건강보험심사평가원장 (이하 “원장”이라 한다)이 제6조제1항에 따라 면역관용요법 분과위원회의 심의를 거쳐 별도로 인정한 경우에는 요양급여대상으로 할 수 있다.

[별표] 면역관용요법 요양급여 적용 기준

1. 대상자 기준

면역관용요법은 다음과 같은 경우 인정함. 다만 1인 1회 실시를 원칙으로 함.

1) 면역관용요법 시행 시 가장 효과가 좋을 것으로 예상되는 환자

㉠ Historical titer가 10BU/ml를 초과하였다가 최근 1개월 내 10BU/ml 미만으로 된 경우

㉡ antibody detection 후 1년경과 5년 이내

2) 뇌출혈의 병력이 있는 환자

3) 평균이상의 잦은 출혈이 있는 환자